فعالیت ژن بیماری هانتینگتون در مدت 6 ماه در موشها متوقف شد

تاریخ: 1/1/0001 12:00:00 AM +00:00

اخبار پزشکی

ترجمه شده توسط سایت خبری تلکسیران - جهان

تزریق یک تزریق جدید باعث کاهش فعالیت ژن مسئول بیماری هانتینگتون در طی چند ماه در آزمایش موش ها شده است. بیماری هانتینگتون یک اختلال ژنتیکی است که در هر 10 000 نفر در حدود 1 نفر ایجاد می شود و سلول های عصبی مغز آسیب می رساند این امر علایم عصبی را تحت تاثیر قرار می دهد تا شناخت و رفتار جنبش هانتینگتون معمولا شروع به نشان دادن علائم در بزرگسالی می کند. در حال حاضر هیچ درمان و هیچ راهی برای تسریع پیشرفت بیماری وجود ندارد. علائم معمولا در 25 سالگی پیشرفت می کنند تا فرد نابود شود. تیم پروژه FINGERS4CURE که توسط محققان در کالج امپریال کالج لندن رهبری می شود، یک پروتئین درمانی تولید می کند که به نام "انگشت روی" است. بیماری هانتینگتون توسط یک فرم جهش ژن یک ژن به نام هانتینگت ایجاد می شود. پروتئین انگشت روی با هدف قرار دادن نسخه های جهش ژن هانتینگتین، توانایی بیان و ایجاد پروتئین های مضر googleAdSlotInfo push slotName MNT_DLB1 slotContainer mnt_dlb1_container در مطالعه جدیدی که موشهای منتشر شده در مجله مولکولی Neurodegeneration منتشر شده است، تزریق انگشت روی سرکهای جهش یافته ژن را برای حداقل شش ماه سرکوب کرد. در مطالعه قبلی در موش، تیم فعالیت ژن جهش یافته را فقط برای یک زن وشیر هفته ها با تشدید مواد انگلی روی در مطالعه جدید آنها توانستند اثرات آن را به چند ماه منتهی به سرکوب ژن بیماری در آن دوره بدون دیدن عوارض جانبی مضر این درگیر ساخت انگشت روی به عنوان نامرئی برای سیستم ایمنی به عنوان ممکن است سرپرست پروژه Dr Mark Isalan از گروه علوم زندگی در Imperial گفت: ما از نتایج اخیر ما بسیار خوشحالیم که نشان دهنده وعده زیادی برای درمان بیماری هانتینگتون است. با این حال در حالی که این نتایج دلگرم کننده در موش ها نشان می دهد که انگشت روی به نظر می رسد خوب است کاندیدای مورد نظر برای رسیدگی به پرونده های انسانی، ما هنوز برای انجام کارهای زیادی تلاش می کنیم در مورد ایمنی مداخله در مورد اینکه آیا درمان تکراری موثر است، آیا ممکن است عوارض جانبی طولانی مدت وجود داشته باشد و آیا ما می توانیم مزایای آن را بیش از شش ماه افزایش دهیم یا افزایش دهیم. در این مطالعه ما بررسی کردیم که چگونه سرکوب فعالیت ژن تحت تاثیر علائم بیماری و این قطعا یک مسئله حیاتی است. با این حال ما دلیلی داریم که از مطالعات قبلی خود مطمئن باشیم که سرکوب ژن واقعا باعث کاهش نشانه ها می شود. googleAdSlotInfo slotName MNT_DLB2 slotContainer mnt_dlb2_container اگر همه چیز خوب پیش رود و ما نتایج مثبت بیشتری داشته باشیم هدف از شروع آزمایش های بالینی در عرض پنج سال است تا ببینیم آیا درمان می تواند در انسان ها سالم و موثر باشد یا خیر. ما فورا به دنبال شرکای صنعتی و تامین مالی برای دستیابی به این هدف می باشیم. ژن Huntingtin جهش یافته باعث ایجاد سطح سمی پروتئین در مغز می شود. جلوگیری از فعالیت این ژن می تواند به لحاظ نظری این بیماری را متوقف کرده اما این امر برای رسیدن به آن سخت است. ژن در بسیاری از انواع مختلف سلولی در مغز وجود دارد که هدف آن قرارگیری دشوار است و هر بیمار همچنین یک کپی غیر ژنتیکی از ژن دارد که دانشمندان برای جلوگیری از هدفگیری با هر دخالت باید برای جلوگیری از عوارض جانبی ناخواسته. پروتئین انگشت روی به DNA ژن جهشگر Huntingtin پیوند می دهد و بیان ژن را قطع می کند. دقیقا نمی دانیم که ژن Huntingtin mutant باعث ایجاد بیماری می شود، بنابراین این ایده این است که هدف قرار دادن بیان ژن از بین بردن مشکل در منبع آن مانع از آن است که تا به حال داشتن پتانسیل عمل می گوید: دکتر Isalan با هدف قرار دادن DNA بنیادی ژن درمان انگشت روی نیز دارای مزیت بیش از دیگر درمان های بالقوه هانتینگتون نیاز به درمان های مکرر googleAdSlotInfo فشار slotName MNT_DLB3 slotContainer mnt_dlb3_container در مطالعه این محققان یک تزریق انگشت روی را به 12 موش با Hunti داد بیماری نگدون آنها مغز موش را در فواصل زمانی مختلف بعد از تزریق اولیه بررسی کردند و دریافتند که به طور متوسط ​​77 درصد بیان ژن بد در مغز ما سه هفته پس از تزریق انگشت روی 61 درصد سرکوب شده در شش هفته و 48 درصد در 12 هفته تحت سرکوب قرار گرفتند. به مدت 24 هفته پس از تزریق اولیه هنوز 23 درصد سرکوب وجود داشت که فکر می کرد هنوز هم مفید باشد. در حال حاضر تیم در حال تلاش برای افزایش دوره سرکوب است. تطبیق ساختارهای انگشتی مصنوعی امکان سرکوب طولانی مدت mutant Huntingtin را در موش ها فراهم می کند. Carmen Agustín Pavon Michal Mielcarek Mireia Garriga Canut Mark Isalan مولکولی Neurodegeneration doi 10 1186 s13024 016 0128 x منتشر شده در اینترنت 6 سپتامبر 2016