تکنیک ویرایش ژن هانتینگتون را در مدل موش تغییر می دهد

تاریخ: 1/1/0001 12:00:00 AM +00:00

اخبار پزشکی

ترجمه شده توسط سایت خبری تلکسیران - جهان

تحقیقات منتشر شده در این هفته در مجله تحقیقات بالینی امید برای افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون ارائه می شود. ویرایش ژن می تواند کلیدی برای درمان احتمالی باشد. پیشرفت های ژنی ویرایش می تواند درمان آینده ای برای بیماری هانتینگتون ایجاد کند. بیماری هانتینگتون یک بیماری ارثی است که موجب انحطی پیشرفته سلول های عصبی در مغز بر روی حدود 3 تا 7 نفر از نژاد اروپایی در هر 100 000 تاثیر می گذارد علائم به آرامی به طور معمول شروع می شود در شروع یک فرد در 30 یا 40 سالگی آنها شامل مشکلات حرکتی مانند حرکت حرکات تند و تلخ و حرکات چشم غیر طبیعی نشانه های شناختی از جمله سازماندهی و تمرکز مشکلات و فقدان کنترل ضربه. انحطاط بافت مغزی در هانتینگتون همچنین می تواند اثرات روانپزشکی مانند افسردگی بی خوابی و برداشت اجتماعی را ایجاد کند. بیماری هانتینگتون یک اختلال غالب در اتوزوم مغزی است که به معنی آن است که ارث تنها یک نسخه از یک ژن معیوب به جای AP هوا ژن مورد نظر HTT است که برای یک پروتئین به نام huntingtin کپی می کند گرچه نقش دقیق هانتینگتین شناخته شده نیست، فرض بر این است که برای عملکرد و توسعه نورون ها مهم است. googleAdSlotInfo slot Name SlotName MNT_DLB1 slotContainer mnt_dlb1_container ویرایش ژنی و بیماری هانتینگتون در حال حاضر وجود دارد هیچ درمان برای بیماری هانتینگتون در دسترس نیست درمان های در دسترس تنها به بیمار کمک می کند علائم مربوط به حرکت شناختی و علائم روان درمانی را کنترل کند به طور جداگانه تحقیقات در مورد درمان های خاص که ممکن است به علت ریشه های هانتینگتون سرایت کند، هنوز به نتیجه نرسیده است اخیرا یک تیم از دانشکده پزشکی دانشگاه اموری در آتلانتا جی تصمیم گرفت که جهش ژن HTT mHTT را در یک مدل موش هانتینگتون متوقف کند. آنها توسط استاد ارشد دکتر ژیائو جیانگ لی کارگردان ژنتیک انسانی در دانشگاه رهبری شدند. آنها از یک مدل موی هانتینگتون استفاده کردند که دارای ژن mHTT انسانی است یکی از ژنهای HTT طبیعی خود را در حدود 9 سالگی جایگزین می کند مشکلات مویی همراه در کنار افزایش پروتئین هانتینگینتی جهش یافته در مغز دیده می شود. در تلاش برای درمان این وضعیت، تیم با استفاده از CRISPR Cas9 ژن ویرایش شده این فرآیند است که با آن می توان تغییرات دقیق هدف را در DNA درون سلول های زنده ایجاد کرد. آنها تزریق ویروسی بردارهایی که CRISPR Cas9 را حمل می کنند در ناحیه striatum مغز موش ها با علامت 9 ماهه Striatum بخش مهمی از سیستم جنبش است. سه هفته پس از آنکه ژن درمانی کاهش قابل توجهی در هانتینگین جهش یافته بود، و کنترل موتور. با این حال، لازم به ذکر است که موش ها به سطح ای که در آن انجام می شوند و همچنین موش های کنترل بهبودی پیدا نمی کنند. دانشمندان از توانایی سلول های عصبی خود برای بهبودی خود پس از حذف پروتئین جهش شگفت زده شدند. googleAdSlotInfo push slotName MNT_DLB2 slotContainer mnt_dlb2_container امید برای درمان های آینده برای مطالعه خود دکتر Xiao جیانگ لی و تیم او از روشی خاص به نام غیر آلل استفاده کرده است. در این تکنیک هر دو ژن جهش یافته و سالم ویرایش می شوند. این مزیت این است که نیازی به تنظیم ژنوم هر بیمار نیست. این یک اندازه مناسب همه رویه ها است. البته این بدان معنی است کپی سالم ژن ها نیز مشخص و نابود می شوند، اما مطالعات قبلی نشان داده اند که موش های مسن تر از 4 ماه نیازی به ژن HTT ندارند و بنابراین می توانند بدون آن عمل کنند. اگر چه امید زیادی به پتانسیل ویرایش ژن CRISPR Cas9 وجود دارد ایمنی و اثربخشی آن نیاز به آزمایش بیشتری دارد قبل از اینکه بتوان آن را درمان کرد انسانها با DNA در سلول های مغز بازی می کنند البته بدون خطر نیست اگر این روش در انسان کار کند اهمیت زیادی دارد به جای آنکه داروهای ژن خاموش شود که نیاز به ادامه دارد ویرایش ژن درمان تنها به طور بالقوه نیاز به یک یا چند بار داده می شود. این مطالعه هنوز یک مسیر طولانی و پیچیده بین این مطالعه و یک زندگی پایدار درمان با هانتینگتون، اما دشوار است که با یافته های اخیر احساس خشنود نکنید. بدانید که چگونه بیماری هانتینگتون بر عضلات و مغز اثر می گذارد.